近日,一篇发表在 Cell 子刊 《iScience》上题为“Night vision restored in days after decades of congenital blindness”的研究报告中,两名因 GUCY2D 基因突变导致的先天性黑蒙而失明的患者,接受高剂量的 AAV 基因治疗几天后,眼睛在弱光条件下对光敏感度提高了数千倍,基本上纠正了最初的夜间视力缺陷。
近日,在《Nature Communications 》上发表了一篇题为“Development of intravenously administered synthetic RNA virus immunotherapy for the treatment of cancer”的研究报告中,Oncorus的Edward M. Kennedy等人将具有溶瘤活性和临床安全性的塞内卡谷病毒(SVV)和柯萨奇病毒A21(CVA21)的RNA基因组封装进脂质纳米颗粒中,人工合成了一种全新的RNA病毒(vRNA/LNP)。并通过重复静脉注射到小细胞肺癌和黑色素瘤异种移植模型中,发现即使是存在抗病毒中和抗体时,vRNA/LNP疗法仍可以显著抑制小鼠肿瘤生长,且受试小鼠体重没有明显的下降。
近日,一篇发表在《Science Translational Medicine》上题为“CAR T cells targeting Aspergillus fumigatus are effective at treating invasive pulmonary aspergillosis in preclinical models”的研究报告中,来自德国维尔茨堡大学和慕尼黑大学等研究机构的研究人员开发出一种对CAR-T细胞工程化过程进行改进的方法----添加了一种靶向烟曲霉菌细胞壁的CAR受体。